Investigación UNAB muestra avances hacia una terapia farmacológica para la atrofia muscular

Escrito por María José Marconi · maria.marconi@unab.cl

La atrofia muscular es la pérdida de fuerza y movilidad del músculo esquelético generada por una disminución en su masa y tamaño, ya sea por causas fisiológicas como el envejecimiento natural, o bien, por desuso, lesiones o enfermedades crónicas como la diabetes. Los problemas asociados a la disfunción muscular hacen necesario el desarrollo de nuevas terapias farmacológicas, sobre todo en el caso de quienes no pueden hacer ejercicio físico o tienen dificultades para ello.

Bajo este propósito, una investigación encabezada desde la Universidad Andrés Bello demostró que el péptido angiotensina (1-7) (Ang-(1-7)) tiene efectos beneficiosos en el tejido del músculo esquelético, pudiendo prevenir la atrofia muscular. Ahora bien, el uso terapéutico de este péptido se ve limitado por su rápida degradación, entre otros problemas; si bien se han estudiado varias estrategias para suministrarlo, hasta el momento no se había descrito una fórmula inyectable que pudiese retrasar esta degradación.

En este sentido, un estudio publicado este año en la revista científica International Journal of Nanomedicine describe la viabilidad de utilizar un dendrímero, es decir, una nanopartícula con “brazos” que se ramifican para transportar al péptido, protegiéndolo y mejorando su actividad anti-atrófica en el músculo esquelético. La generación y caracterización de esta nanopartícula estuvo a cargo del Centro de Bioinformática y Biología Integrativa, dirigido por el Dr. Danilo González-Nilo, mientras que el grupo de investigación del Dr. Claudio Cabello realizó las pruebas funcionales in vivo en el Laboratorio de Disfunciones Musculares, Fragilidad y Envejecimiento.

Proyecciones para un uso terapéutico

Se requiere de una serie de estudios posteriores para que este péptido unido y protegido por el dendrímero llegue a ser utilizado en personas con atrofia muscular. “Primero se debe determinar cuáles son las cantidades efectivas y cómo llega al músculo, sobre lo cual aún estamos en etapa experimental, y dilucidar posibles efectos secundarios antes de diseñar estudios clínicos”, explicó el Dr. Cabello.

Al ser una contribución al diseño de nuevos dendrímeros que mejoren la liberación de péptidos, los hallazgos descritos serían también relevantes en el tratamiento de numerosas enfermedades crónicas cardiovasculares, renales e inflamatorias, así como diabetes, cáncer y glaucoma.

Este estudio es resultado de un trabajo colaborativo entre ambos grupos de investigación, pertenecientes a la Facultad de Ciencias Biológicas de la UNAB. Fue apoyado por fondos de investigación de la Association- Francaise Contre Les Myopathies; los proyectos FONDECYT 1120380 y 1161646; el Instituto Milenio de Inmunología e Inmunoterapia, y un fondo de investigación UNAB. Colaboró también Fraunhofer Chile Research, el Anillo Científico ACT1107, RED CYTED 214RT0482 y el Centro Interdisciplinario de Neurociencia de Valparaíso (CINV).